廈門網(wǎng)訊(廈門日?qǐng)?bào)記者 劉蓉 通訊員 夏一保 林媛 圖片由市醫(yī)保局、市婦幼保健院提供)“靈魂砍價(jià)”砍來的救命藥，今日廈門開打！

1個(gè)多月前，福建省醫(yī)保局藥械采購監(jiān)管處處長張勁妮作為國家醫(yī)保局談判代表，與藥企進(jìn)行“靈魂砍價(jià)”視頻全網(wǎng)刷屏，這種因“靈魂砍價(jià)”被全網(wǎng)關(guān)注的罕見病“天價(jià)救命藥”，1月1日起正式進(jìn)入醫(yī)保目錄。

今天上午9點(diǎn)，廈門市首針靶向藥“諾西那生鈉”在廈門市婦幼保健院成功注射進(jìn)9歲女孩樂樂的體內(nèi)，她也是廈門首位接受“孤兒藥”治療的脊髓性肌萎縮癥(下簡稱：SMA)患者。

天價(jià)藥從近70萬元，降至3萬多元。患兒母親稱“這是最好的新年禮物”。

“針打下去的時(shí)候，我感覺有什么東西流上去了”

樂樂一早已等候在病床上，她左側(cè)臥在床上，屈膝抱團(tuán)，暴露出腰椎。

靜靜看著醫(yī)護(hù)人員在做注射和鞘內(nèi)注射的準(zhǔn)備工作時(shí)，她好奇地問市婦幼保健院的兒科臨床藥師李云送，“叔叔，我可以看看這個(gè)3萬元一支的藥長什么樣嗎？”看完，她很驚訝：“就這么一點(diǎn)點(diǎn)呀。”李云送對(duì)她笑笑：“是的，這么一點(diǎn)點(diǎn)，這可是延續(xù)你生命的希望之光呀。”

注射器將5毫升的諾西那生鈉注射液從藥瓶里完整吸出。“每一滴都很寶貴，要盡量都吸到針管里來。”主診醫(yī)師——同院的兒內(nèi)科專業(yè)遺傳代謝罕見病副主任醫(yī)師陸妹笑稱。同科室王閩瑩醫(yī)師及林嘉衍醫(yī)師配合緩緩把注射液從腰椎處注入樂樂體內(nèi)。不到3分鐘，注射就完成了。整個(gè)過程，樂樂都很配合，沒有掉一滴淚。

吳女士告訴記者，樂樂是從半歲時(shí)發(fā)現(xiàn)不對(duì)的，不能站，更不能走，坐也很勉強(qiáng)。確診患上SMA后，全家也沒有放棄希望一直努力呵護(hù)樂樂。“從幼兒園中班開始一直到二年級(jí)，不論風(fēng)雨，我們都是每天抱著她上下學(xué)，上學(xué)中間，奶奶再去學(xué)校抱著她上廁所。”花費(fèi)在買輪椅、矯正鞋等一些康復(fù)設(shè)施就已花費(fèi)十余萬，這對(duì)一個(gè)普通的家庭來說已不容易，更別說反復(fù)入院治療及生活中的花費(fèi)。即便如此，在注射救命藥之前，全家也努力為運(yùn)動(dòng)能力逐漸喪失的樂樂做一些康復(fù)治療，“在最難的時(shí)候，我總是鼓勵(lì)她，別傷心，媽媽就是你的雙腳。”吳女士含著淚回憶。

在接受救命藥治療后，她有望自主站立并獨(dú)立行走。

同個(gè)時(shí)間，在樂樂隔壁床接受注射治療的另一名5歲男孩小瑜，在注射前問醫(yī)生：“阿姨，是不是打完這針，我就能走路了？”

今天，像樂樂一樣接受“諾西那生鈉”注射治療的SMA患兒共有4名。年紀(jì)最小的5歲，最大的9歲。這四名患兒都將在注射后接受進(jìn)一步康復(fù)治療，爭取早日站立、獨(dú)立行走。

市婦幼登記在冊(cè)的患者有80余名

廈門市婦幼保健院(廈門大學(xué)附屬婦女兒童醫(yī)院)副院長吳謹(jǐn)準(zhǔn)介紹，脊髓性肌萎縮癥，簡稱SMA，是一種遺傳性神經(jīng)肌肉疾病類的罕見病，在我國新生兒中發(fā)病率約為1/6000到1/10000，目前約有患者3萬多名，市婦幼保健院在隨訪的這類患者有80余名。脊髓性肌萎縮癥以脊髓和下腦干中運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的丟失為特征，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的肌肉無力，最終喪失行走能力，出現(xiàn)呼吸肌無力，不進(jìn)行治療甚至?xí)?dǎo)致呼吸衰竭而死亡。這個(gè)疾病是在罕見病里較為常見的一種。這個(gè)群體在接受“諾西那生鈉”治療后，有望恢復(fù)正常人八成左右的生活狀態(tài)。

廈門市醫(yī)療保障局藥械采購監(jiān)管處處長、一級(jí)調(diào)研員徐峰介紹，2019年，全球首個(gè)脊髓性肌萎縮癥治療藥物——諾西那生鈉注射液，在中國獲批上市，但每針近70萬元的價(jià)格，讓大部分患兒家屬難以承受。以樂樂為例，63天內(nèi)就需要注射4針，此后每4個(gè)月注射1針。去年12月3日，經(jīng)過8輪談判，諾西那生鈉注射液以每針3萬多元的價(jià)格，進(jìn)入新版醫(yī)保藥品目錄，這將極大地減輕患者家屬使用該藥的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

根據(jù)患者起病年齡和臨床病程，SMA由重到輕可分為四種類型。

不管哪種類型，在過去，SMA確診難，即便確診了，也無藥可治。醫(yī)院對(duì)SMA患者只能進(jìn)行"多學(xué)科管理"，比如呼吸管理、營養(yǎng)管理、骨骼管理等對(duì)癥輔助方法。吳謹(jǐn)準(zhǔn)說：“這個(gè)‘救命藥’，是解決了這類患者的全身問題，恢復(fù)大部分身體的機(jī)能，也能適度活動(dòng)了。”

不過，做好SMA預(yù)防至關(guān)重要。對(duì)于夫妻雙方經(jīng)過篩查確認(rèn)為SMA致病基因雙攜帶者的家庭，為已孕或備孕者提供SMA產(chǎn)前診斷并出具診斷報(bào)告，預(yù)防出生缺陷，形成SMA篩查的閉環(huán)。比如，早在2008年，美國醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)會(huì)就已經(jīng)開始推廣SMA攜帶者普篩，并取得明顯效果。目前，中國的SMA篩查已在部分省市展開，廈門的備孕家庭若想在婚前、孕前篩查是否是SMA攜帶者，可到市婦幼保健院及三甲醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)行產(chǎn)前咨詢。

具體報(bào)銷額度 要根據(jù)用藥者實(shí)際階段

徐峰介紹，藥品價(jià)格下調(diào)并進(jìn)入醫(yī)保后，極大地減輕了患者藥品費(fèi)用負(fù)擔(dān)，按照乙類醫(yī)保支付的標(biāo)準(zhǔn)，患者需自費(fèi)20%，剩余80%部分按規(guī)定納入醫(yī)保支付范圍。具體報(bào)銷的范圍，要看患者的實(shí)際個(gè)人情況處于哪個(gè)階段，不同階段的報(bào)銷比例不同。

截至目前，國內(nèi)共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入國家醫(yī)保藥品目錄，涉及25種疾病。

國家醫(yī)療保障局自2018年成立以來，連續(xù)4年每年一次動(dòng)態(tài)調(diào)整醫(yī)保藥品目錄，累計(jì)將507種新藥、好藥納入了目錄。僅2021年，共有七個(gè)罕見病藥品談判成功，價(jià)格平均降幅達(dá)65%。這也是自2018年國家醫(yī)保目錄實(shí)施動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制后，罕見病用藥被納入最多的一次目錄調(diào)整，包括治療多發(fā)性硬化的氨吡啶緩釋片、治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液、治療遺傳性血管性水腫的醋酸艾替班特注射液、治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液、治療血友病的人凝血銀子IX、治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病的氯苯唑酸軟膠囊、治療純合子型家族性高膽固醇血癥的依洛尤單抗注射液等。

“靈魂砍價(jià)”的“靈魂”是人民至上、生命至上，“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄”的承諾，正在變成溫暖的現(xiàn)實(shí)。

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