極目新聞記者 劉迅

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攝影：極目新聞記者 王永勝

通訊員 薛源

13歲女孩佳佳（化名）在半歲時就被確診患有罕見的血小板無力癥。只要出血就會血流不止。今年3月，5歲的妹妹垚垚（化名）勇敢地捐獻了造血干細胞，讓姐姐重新恢復了健康。

“姐姐，我終于又見到你啦！”4月25日，佳佳順利出倉，妹妹垚垚十分開心。這對相差8歲的姐妹，感情十分要好，稍微分開一會，就會思念彼此。當問起妹妹目前最大的心愿，垚垚毫不猶豫地說：“希望姐姐能快點回家陪我玩！”

一出血就止不住，女孩隨時可能丟命

13年前，家住十堰的姚先生（化姓）經(jīng)人介紹，結識了愛人。婚后不久，他們就迎來了第一個孩子佳佳。然而，佳佳出生后不久，媽媽就發(fā)現(xiàn)寶寶身上有一些紅色的小點，洗澡輕輕一碰，就起指甲蓋大小的紅色瘀斑，但孩子當時發(fā)育得挺好，檢查血小板計數(shù)和凝血功能也都正常。

佳佳半歲時，當?shù)蒯t(yī)生懷疑是血液系統(tǒng)方面的問題，建議做基因檢測，結果出來，佳佳是患了“血小板無力癥”，這是一種罕見的常染色體隱性遺傳的出血疾病。發(fā)病原因主要與基因缺陷有關，血小板不能正常聚集和發(fā)揮止血功能。得了這種病，一個重要的特征就是受傷后血流不止。

“2歲前還好，2歲后病情就開始變嚴重了。”爸爸姚先生回憶，在佳佳2歲大時，一次感冒后鼻血直流，怎么都止不住，“當時孩子血壓急劇下降，差點沒命。”從那開始，佳佳開始了頻繁的出血：反復流鼻血，換牙齒出血，消化道出血。因為自身的血小板不頂用，每次只要一出血，都要靠輸血小板止血。

“這些年加起來，住院共有80多次，病危通知書都簽了十多張。”姚先生說，佳佳就像一個脆弱的“玻璃娃娃”，感覺隨時都可能丟掉性命。

沒等到匹配供者，5歲妹妹勇敢捐干細胞

佳佳一直靠輸注血小板進行維持治療，但是近兩年，佳佳體內產(chǎn)生了血小板抗體，止血效果越來越不理想。此前，父母也打聽過，造血干細胞移植是目前唯一的辦法，但這些年，為了專心照顧佳佳，媽媽全職在家，全家僅靠爸爸一個人打工賺錢維持生活，移植費用對他們而言太高昂。

去年7月份，佳佳開始了月經(jīng)初潮，每次月經(jīng)一來，出血量大，淋漓不盡，基本上不能離開醫(yī)院，長期慢性失血，導致佳佳的血紅蛋白下降到只有4g/L，生命十分危險。佳佳流著淚說“不想做一個女孩”，夫婦倆心疼不已，下定決心給孩子做移植。

移植，首先面臨的是尋找合適的供者。武漢兒童醫(yī)院血液科移植團隊在中國造血干細胞捐獻者資料庫（簡稱“中華骨髓庫”）登記配型。遺憾的是，等待三個月，一直未找到適合捐贈的匹配供者。

經(jīng)討論，專家建議進行“親緣單倍型造血干細胞移植”，即在直系親屬間找半相合供者，結果出來，5歲的妹妹垚垚匹配位點更高，成為供者中的“最佳人選”。

這個結果讓父母既興奮又矛盾，一方面佳佳有救了，另一方面垚垚那么小，他們擔心孩子會受到傷害，手心手背都是肉。

武漢兒童醫(yī)院血液科主任醫(yī)師熊昊的一番話打消了夫妻倆的顧慮：正常的孩子捐獻造血干細胞對健康不會有影響。

移植前，爸爸問垚垚：“抽血會疼，你愿意救姐姐嗎？”“我愿意，打針我不哭！但是爸爸你要給我買喜歡的玩具和愛吃的零食。”乖巧的垚垚天真地說。

3月14日，媽媽和姐姐一起住進了干細胞移植倉，接受前期預處理。爸爸則帶著妹妹，一邊照顧著移植倉內媽媽和姐姐的起居，一邊做著干細胞采集前的準備工作。

采集分成2次進行，“生命種子”成功發(fā)芽

5歲的垚垚體重不到20公斤，姐姐體重將近50公斤，姐妹倆體重相差懸殊，為了采集到的足夠姐姐使用的干細胞，采集分成2次進行。

采集干細胞需要打干細胞動員針，將干細胞“激活”，再由機器循環(huán)全身血液后提取，正常情況下提取過程要耗時數(shù)小時。因為孩子太小血管太細，血管通路只能建立在大腿根部位置，扎針不僅會疼痛，長時間保持一個固定姿勢難度也很高。

畢竟垚垚還這么小，醫(yī)生們都擔心她很難堅持，買來玩具和零食安撫，讓爸爸陪著，沒想到她硬是堅持到了第二天采集完成后，才忍不住哭了一場。

隨后，采集出的干細胞立馬回輸?shù)浇憬泱w內。國家腫瘤監(jiān)測中心兒童血液病、惡性腫瘤青年委員會委員、武漢兒童醫(yī)院血液科移植中心陳智醫(yī)生介紹，僅10天后，妹妹捐出的“生命種子”就在姐姐體內順利“生根發(fā)芽”，干細胞植入期間，佳佳沒有出現(xiàn)較重的排異和感染，恢復較理想。4月25日，佳佳順利出倉。

在移植倉里，佳佳每次打電話，第一句話就是問“妹妹在哪”“妹妹吃飯了嗎？”爸爸說，平時兩姐妹感情就很好，妹妹出生后，姐姐就格外疼愛，幫著洗奶瓶，帶著妹妹玩，經(jīng)過這件事后，看得出來姐姐對妹妹更加好了。

國家衛(wèi)生健康委白血病專業(yè)委員會專業(yè)委員、武漢兒童醫(yī)院血液科主任醫(yī)師熊昊介紹，目前，造血干細胞移植已經(jīng)能用于多種疾病的治療，除了白血病、某些惡性實體瘤等相對多見的疾病。對于兒科領域更重要的是，它是先天性遺傳代謝性疾病、免疫缺陷病、骨髓衰竭性疾病的重要治療方法。目前，武漢兒童醫(yī)院血液科治療兒童急性淋巴細胞白血病的長期生存期望已經(jīng)達到國內先進水平。

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